某些药物中因含有从未经过美国 FDA 药品批准或销售的活性成分，可以是单一成分，也可以作为组合产品的一部分，被称为新分子实体（New Molecular Entity，NME）。有些药物出于行政目的，也被称为新分子实体，如依据美国公共卫生服务法的351(a)节递交的生物制品。
2017 年 FDA 药品审评与研究中心（CDER）批准了 46 个新分子实体，创下了新高。2018年已经过去近7个月，据查询，截止7月25日，FDA共批准了24个新分子实体。这24个新分子实体药物，涉及治疗领域非常广泛，具体详见下表：
表1 2018年1-7月FDA批准的NME药物
01、Orilissa
Elagolix sodium
Orilissa是一种口服给药的非肽小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争性结合来抑制内源性GnRH信号传导。给药会对黄体生成素和卵泡刺激素产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度。该药由艾伯维和Neurocrine Biosciences共同研制。
对于每日一次Orilissa 150mg剂量，推荐使用时间最长为24个月；对于每日两次Orilissa 200mg剂量，最长使用时间为6个月，因为它会导致骨矿物质密度（BMD）剂量依赖性降低。BMD损失随着使用持续时间的增加而增加，并且在停止治疗后可能无法完全逆转。对于中度肝功能不全的女性，推荐剂量为每日一次150 mg，最长6个月。
02、Krintafel
Krintafel由GSK和非营利组织“抗疟药品事业会”（MMV）合作开发，值得一提的是，这是首款单剂即可预防间日疟原虫疟疾的新药。
FDA通过优先审查程序对Krintafel进行了审批，还授予了突破性药物资格。此次批准也使Krintafel成为过去60多年来治疗间日疟原虫疟疾的首个新药，该药能够有效预防间日疟复发，对于患有这种疟疾的患者群体而言是一个里程碑。
在批准Krintafel的同时，FDA还颁发给GSK一张热带疾病优先审评券，以奖励其在被忽视热带病药品研发方面做出的贡献。
03、Tibsovo
Ivosidenib
Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，通过降低癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生而发挥作用，从而导致恶性细胞分化。
试验数据表明，伴有IDH1突变的复发/难治性AML患者接受单药的Tibsovo治疗，耐受性及安全性良好，该药能诱导持久的缓解（CR+CRh率为32.8%）和改善患者预后，帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。
Tibsovo的上市申请被 FDA 授予了快速审评与优先审评资格，也获得了孤儿药资格。Tibsovo也是首个 IDH1 抑制剂类药物，其获批的同时，一款伴随诊断试剂也一同获批，用于检测 AML 患者 IDH1 基因中的特定突变。
04、TPOXX
Tecovirimat
TPOXX（tecovirimat）作为一款抗病毒药物，能有效针对天花病毒在体内的传播。基于它的潜力，这款新药曾获得了快速通道资格、优先审评资格、以及孤儿药资格。
TPOXX的疗效与安全性在动物实验和人体试验中分别得到了检验。在动物实验中，感染了类天花病毒后，使用TPOXX的动物比使用安慰剂的对照组动物，要活得更久。而在人体试验中，研究人员招募了359名健康志愿者，并让他们使用了TPOXX。研究表明最常见的副作用是头痛、恶心、以及腹部疼痛，没有严重的副作用。
05、Braftovi
Encorafenib
Braftovi (encorafenib) 与 Mektovi (binimetinib) 片剂作为一种组合方案获批，用于经FDA批准的一种检测方法证实存在BRAF V600E或BRAF V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤患者的治疗。需要注意的是，Braftovi不适用于野生型BRAF黑色素瘤的治疗。
此次也是Braftovi+Mektovi组合方案的首个监管批准，该方案上市后，将在晚期BRAF突变黑色素瘤细分市场，主要针对诺华的Tafinlar+Mekinist方案展开竞争。
06、Mektovi
Binimetinib
Braftovi+Mektovi组合方案的获批，是基于III期临床研究COLUMBUS的结果。数据显示，与罗氏的晚期黑色素瘤特效药Zelboraf相比，Braftovi+Mektovi无进展生存期延长了一倍。该研究中，Braftovi+Mektovi组仅有5%的患者因不良反应停止治疗，该组最常见的不良反应为疲劳、恶心、腹泻、呕吐、腹痛和关节痛。
目前，Array也正在评估Braftovi+Mektovi治疗其他类型癌症的潜力，包括BRAF突变结直肠癌。
07、Zemdri
Plazomicin
Zemdri（plazomicin）是一种静脉输注药物，每天给药一次，由Achaogen公司开发。此次批准使Zemdri成为治疗复杂性尿路感染（cUTI）的唯一一种每日一次的氨基糖苷类疗法。
