Orilissa是过去10多年来获批治疗EMs相关中重度疼痛的首个口服药物。该药活性药物成分为elagolix，这是一种口服、非肽类促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过竞争性结合脑下垂体内的GnRH受体，抑制内源性GnRH信号。elagolix给药后可导致黄体生成素（LH）和促卵泡激素（FSH）呈剂量依赖性抑制，最终导致血液循环中卵巢性激素雌二醇和孕酮水平降低。
业界对Orilissa的商业前景非常看好，预测该药将成为全球最畅销的EMs药物。除了EMs之外，艾伯维和Neurocrine也正在调查elagolix治疗其他一些由性激素介导的疾病，包括子宫肌瘤，双方预计在2019年中提交elagolix治疗子宫肌瘤相关严重月经出血的上市申请。
12、Onpattro
活性药物成分：patisiran
疾病：hATTR淀粉样变性
预期峰值销售：10亿美元
批准日期：2018年8月10日
公司：Alnylam
Onpattro是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，用于治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病。Onpattro通过静脉注射，靶向甲状腺素运载蛋白（TTR），该药旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。
值得一提的是，今年8月中旬，来自美国生物制药公司Ionis的一款反义RNA药物Tegsedi（inotersen）获得FDA批准，用于hATTR淀粉样变性成人患者治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。此次批准，使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。但在疗效数据方面，Onpattro与Tegsedi相比更胜一筹。Onpattro每3周一次静脉输注，Tegsedi则具有自我皮下注射的便利性，但需要每周注射一次。此外，Onpattro还能够显著改善心肌病。
13、Takhzyro
活性药物成分：lanadelumab-flyo
疾病：遗传性血管水肿
预期销售峰值：18亿美元
批准日期：2018年8月23日
公司：Shire
Takhzyro是首个获批治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物，作为一种预防性药物，用于12岁及以上HAE患者预防血管性水肿发作。该药也是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单抗药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，该药通过皮下注射自我给药，在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。
Takhzyro的上市，将为HAE患者群体提供一种作用机制与市售HAE不同的创新治疗选择，有望改变这一类罕见疾病的临床治疗模式。临床数据显示，每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗使每月HAE发作次数显著降低了87%，使其成为同类最佳的产品。在去年8月获批上市之后，Takhzyro在第三季度的销售额就已达到了5100万美元。
14、Libtayo
活性药物成分：cemiplimab-rwlc
疾病：转移性皮肤鳞状细胞
预期销售峰值：14亿美元
批准日期：2018年9月28日
公司：赛诺菲和再生元
Libtayo是一种PD-1肿瘤免疫疗法，获批治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者，以及用于治疗不适合根治性手术或根治性放疗的局部晚期CSCC患者的治疗。此次批准，使Libtayo成为全球第6款PD-(L)1肿瘤免疫疗法，同时也是首个治疗晚期CSCC的药物。
CSCC是一种常见的恶性肿瘤，在美国每年约导致7000例患者死亡。该病也是第二大最常见类型皮肤癌，约占美国所有皮肤癌病例的20%，该领域存在着显著的未满足医疗需求。Libtayo在该疾病领域的销售额预计非常可观，目前，赛诺菲和再生元也正在探索Libtayo在其他疾病领域的治疗潜力。
15、Xofluza
活性药物成分：baloxavir marboxil
疾病：流感
预期销售峰值：10亿美元
批准日期：2018年10月24日
公司：罗氏和盐野义
Xofluza是一种单剂量口服药物，获批用于12岁及以上患者急性、无并发症流感的治疗，该药只需一次口服用药，大人小孩同样适用，使用方便有望使患者依从性大幅提升。Xofluza可以在24小时内杀死流感病毒，但有些症状可能会持续更长时间。在临床试验中，Xofluza单次治疗即可大幅减少流感症状持续时间，并在仅仅一天内就使病毒排出明显减少。Xofluza批发采购成本为150美元，预计峰值销售将超过10亿瑞士法郎（约合10亿美元）。
Xofluza是近20年来第一种具有新作用机制的流感药物，不同于市面其他抗病毒药物，该药是一种内切核酸酶抑制剂，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子结构依赖性内切核酸酶，该酶对于流感病毒的复制必不可少。Xofluza旨在对抗A型和B型流感病毒，包括达菲（奥司他韦）耐药流感株和禽流感株（H7N9，H5N1）。目前，罗氏也正在寻求扩大Xofluza用于有严重并发症风险的流感群体，并且已有III期临床的积极数据来支持扩大适应症申请。
16、Ultomiris
活性药物成分：ravulizumab
疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
预期峰值销售：50亿美元（Soliris和Ultomiris总和）
批准日期：2018年12月21日
公司：Alexion
Ultomiris是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，已获批治疗PNH成人患者，其定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版。在临床研究中，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。Soliris于2007年首次获准上市，已获批治疗三种罕见病（PNH、非典型溶血性尿毒综合征[aHUS]、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力[gMG]），该药是全球最畅销的孤儿药之一，2017年销售额高达28.43亿美元，占Alexion公司销售额的大约90%。
